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“奶茶血”罕见病百年困局被打破
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困扰患者上百年的“奶茶血”罕见病,第一次有了对症药。
热点原文摘录
"7月22日,全球首个靶向APOC3的siRNA药物瑞达普(普乐司兰钠注射液)在复旦大学附属中山医院落地,用于治疗罕见病家族性乳糜微粒血症综合征(FCS),打破该病百年无有效疗法的困局。该药为中国目前唯一获批的FCS治疗药物,可降低急性胰腺炎" 摘自公开热点词条简介 · 查看公开来源
01
核心事实
7月22日,全球首个靶向APOC3的siRNA药物在上海一家医院落地,用于治疗罕见病家族性乳糜微粒血症综合征(FCS),打破该病近百年无有效疗法的困局,也是国内目前唯一获批的FCS治疗药物,可降低急性胰腺炎等并发症风险。
02
为什么重要
- 罕见病长期面临无药可用的困境,靶向新药落地意味着一个患者群体第一次有了规范治疗选择。
- 国产创新药在前沿靶点上的突破,也体现出本土生物医药研发能力的提升。
03
深层启示
罕见病不罕见于痛苦,只罕见于被关注;每一款新药都是一群人的转机。
对一个群体来说,第一款药就是从零到一的全部。
—— 观察者 · 本篇金句
话题追踪同实体 · 跨刊期 10 条
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